Selain kanker, terapi gen juga menunjukkan potensi besar dalam mengatasi berbagai penyakit genetik lainnya. Penelitian terbaru menunjukkan bahwa teknik ini dapat digunakan untuk mengobati penyakit yang disebabkan oleh mutasi gen tertentu.
Cara Kerja dan Tantangan dalam Penerapan Terapi Gen
Dalam terapi gen, tenaga medis mengintroduksi salinan gen yang normal ke dalam sel-sel tubuh pasien. Gen normal ini bisa menggantikan gen yang mengalami kerusakan (mutasi), menonaktifkan gen yang bermutasi, atau memperkenalkan gen yang baru sepenuhnya.
- Memperbaiki Gen yang Rusak. Para ilmuwan berusaha menonaktifkan gen yang menyebabkan penyakit atau mengaktifkan gen sehat yang dapat mencegah atau melawan penyakit. Dengan mematikan gen yang cacat, perkembangan penyakit dapat dihentikan.
- Mengganti Gen yang Tidak Berfungsi. Sejumlah penyakit yang timbul akibat gen tertentu tidak berfungsi dengan benar atau bahkan berhenti berfungsi sama sekali. Dengan menggantikan gen yang rusak dengan gen yang sehat, tenaga medis memiliki potensi untuk mengobati berbagai macam penyakit.
- Meningkatkan Pengakuan Sistem Kekebalan. Melalui terapi gen, para ilmuwan dapat memodifikasi sistem kekebalan untuk mengidentifikasi dan menargetkan sel bermasalah ini, sehingga meningkatkan mekanisme pertahanan alami tubuh.
Salah satu tantangan utama dalam terapi gen adalah menjaga keamanan dan memastikan efektivitas metode pengiriman gen. Meskipun vektor virus sangat efektif dalam terapi gen, vektor virus dapat menyebabkan reaksi imun yang tidak diinginkan dan memiliki risiko kecil untuk menyebabkan kanker akibat mutasi penyisipan.
Oleh karena itu, penting untuk melakukan observasi jangka panjang pada pasien yang telah ditangani untuk memastikan keamanan, efektivitas, dan keberlanjutan terapi gen.
Selain tantangan teknis, terapi gen juga menghadapi isu etika dan regulasi yang harus diatasi. Pengembangan produk terapi gen memerlukan biaya yang tinggi, dan model pembiayaan yang baru diperlukan untuk mengurangi beban finansial pada sistem kesehatan.
Sebagai kesimpulan, terapi gen membawa harapan baru bagi pengobatan penyakit genetik yang sebelumnya sulit diatasi. Dengan kemampuannya memperbaiki atau menggantikan gen yang rusak, terapi ini memiliki potensi besar untuk mengubah masa depan medis secara signifikan.
***